9月24日，浦东新区罕见病医药领域立法推进项目座谈会顺利召开。本次会议由协会主办，特邀中国科学院院士葛均波、新华医院儿科专家蔡威主任、复旦大学公共卫生学院胡善联教授、上海市罕见病防治基金会黄国英理事长等罕见病领域的专家学者，浦东新区政府部门负责人、患者组织代表，以及武田、默沙东、翰森、上药、国药等国内外药企等近50人参与座谈。
罕见病虽然“罕见”，却关乎千万家庭的幸福与社会公平正义。目前，全球已知的罕见病超过7000种，其中仅有约5%的罕见病具有治疗药物，“用药难、用药贵”成为罕见病患者面临的普遍困境。
作为上海生物医药产业的核心承载区，浦东新区生物医药产业规模已突破4100亿元，占全市的比重超过40%，集聚企业1600余家，推动罕见病立法，不仅是民生所向，更是产业所需。
“罕见病医药研发具有‘种子效应’。”市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦指出，浦东新区拥有生物医药产业、医疗资源、科创平台等优势，立法应突出其科创与产业价值，聚焦吸引企业落地、激发研发活力、推动医企协作，联动市级力量探索保障机制。
罕见病研发投入大、患者人群小，需要长期稳定的政策环境支持。作为创新主体的药企，对立法充满期待。医药企业建议，在立法中统筹产业资源，通过分段式政策支持，既解决跨国药企支付问题，也扶持本土创新企业的研发转化。同时，推动建设生物医药国际检测互认枢纽，优化基因治疗等先进疗法的检验通关流程，为创新药落地提供便利。
罕见病研发投入大、患者人群小，需要长期稳定的政策环境支持。作为创新主体的药企，对立法充满期待。医药企业建议，在立法中统筹产业资源，通过分段式政策支持，既解决跨国药企支付问题，也扶持本土创新企业的研发转化。同时，推动建设生物医药国际检测互认枢纽，优化基因治疗等先进疗法的检验通关流程，为创新药落地提供便利。