9月23日下午，上海浦东外商投资企业协会牵头组织的“2024年罕见病医药领域立法需求调研项目专家座谈会”在虹桥宾馆顺利召开。十五届市人大常委会副主任、全国政协委员、新华医院儿科专家蔡威教授，市人大代表苏梅、文彬，市人大常委会法工委、市人大教科文卫委员会、市药监局、市医保局、市司法局及浦东新区人大常委会办公室、区科经委、区司法局等政府部门负责人，市罕见病防治基金会、交大附属同仁医院、市卫生和健康发展研究中心、蔻德罕见病中心、武田中国、翰森制药、葛兰素史克、勃林格殷格翰、安进生物、再鼎医药、和元生物等机构专家和企业代表，共约50多人出席。

协会作为浦东新区基层立法联系点，于2023年初启动了罕见病医药领域的立法需求调研，持续不懈地推动罕见病立法项目，并取得了初步成果。得益于项目组与社会各界的共同努力，罕见病医药领域的立法调研已被纳入《上海市十六届人大常委会立法规划（2023-2027年）》。此外，根据调研企业需求，提供了详实的资料和专业的建议，助力市人大代表提出了“加快浦东新区罕见病医药发展促进条例立法”的议案。

今年，项目组专注于罕见病患者面临的“有药可用，有药能用”的问题，致力于减轻他们的用药负担。项目组对法规草案中关于罕见病药物研发、罕见病药品进口评审抽检监管的优化、通关流程的便利化以及罕见病用药体系的构建与完善等核心条款进行了深入研究。通过借鉴先进的立法经验，形成了与这些核心条款相关的研究成果。

专家们一致认为，罕见病的立法是非常有必要的，通过系统性的立法，可以将目前分散在不同部门、地方和层面的政策文件集中起来，形成一个全面的保障体系，以满足罕见病患者的需求，推动产业的发展。浦东新区在罕见病医药立法方面已经取得了一定的进展，希望浦东在全国率先落地，带动全国其他地方通过专门的立法来促进罕见病医药产业的发展。

专家们建议，一是罕见病的界定可以扩大化，落脚到产业上，不仅仅局限于已经上市获批的药物，也希望在尚未被充分研究和治疗的疾病领域可以激发出企业的研发热情，推动更多罕见病药物的创新和上市；二是推进多层次医疗保障体系，在政府引导的医保基础上，进一步强化商业保险和补充保险的作用，并整合公益慈善、医疗救助、专项基金等社会资源，探索创新罕见病支付的系统方案，以减轻患者的经济负担；三是构建罕见病的诊治及康复全流程医疗体系，把诊断试剂、特医食品、康复等都纳入立法保障范围，从筛查、诊断、治疗、康复等环节提升患者的诊断率和治疗率。

立法是一个复杂的系统性工程，为进一步推动罕见病医药领域地方立法进程，大家建议，集聚政府、企业、专家、行业协会、社会等各个方面的资源和力量，共同来推动，形成一套既能保障患者权益、又能推动产业发展的法律体系。